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Studierende der Medizinischen Universität Innsbruck berichten allgemein über das Thema Gentherapie in der Humanmedizin. Sie präsentieren neue Konzepte zur Behandlung von Erkrankungen, für die keine befriedigenden konventionellen Therapien zur Verfügung stehen. Zudem werden auch rechtliche und finanzielle Aspekte beleuchtet.

Die Themen im Überblick:

• Precise gene therapy with PRINT
The researchers of the University of California have developed PRINT, a novel RNA-based method to insert therapeutic genes precisely into safe spots in the human genome.
Usage of R2 retroprotein avoids off-target effects and immune responses, paving a way for for safer gene therapies.

• Restoration of hearing via gene therapy with AAV1-hOTOF
This gene therapy was tested in five children with hereditary autosomal recessive deafness 9 (DFNB9) in both ears. The therapy had a high safety, only few side effects and a high efficacy (100%) with a good improvement of hearing.

• Enhancing its activity could reduce accumulation. In vivo demethylation of Cathepsin D via dCas9-Tet1 induces hypomethylation and increases expression in the brain.

• Neue Therapien, aber auf wessen Kosten?
Mit bis zu 1 Mio US$ gehören Gentherapien zu den teuersten Medikamenten auf dem Markt und werfen damit neue Hürden für Versicherungen auf. Dr. Achim Regenauer zeigt in seinem neuen Artikel einige Möglichkeiten der Lösung des Problems auf.

• A gene therapeutic approach to treat autoimmune diseases could be more affordable in the future. Chinese researchers could circumvent the rejection of a donor derived cell therapy by the patient. Many patients could profit from the same product in contrast to used individual therapies.

• Gentherapien werden immer häufiger verfügbar und für die Behandlung ganz unterschiedlicher Erkrankungen eingesetzt. Deshalb brauchen wir kluge Gesetze. Dafür schreibt die österreichische Akademie der Wissenschaften die Möglichkeiten und Problematiken an unser Parlament.